Il Progetto “Misurare il valore delle nuove terapie attraverso i Patient Reported Outcomes (PROs): il caso dell’infezione cronica da HIV” è stato avviato nel luglio 2019 con il fine di raccomandare l’uso di appropriati outcome, quali i Patient Reported Outcomes (PRO), nella valutazione del beneficio per il paziente e del valore di nuove soluzioni terapeutiche per patologie che si sono “cronicizzate” grazie alla disponibilità di trattamenti sempre più efficaci che, pur senza ancora riuscire a eradicarle, hanno consentito di superare la “fase acuta” che nel passato era spesso fatale.
Si ritiene che i criteri per la valutazione dell’innovatività da parte delle agenzie regolatorie abbiano un importantissimo effetto sull’incentivo a sviluppare terapie che, come è avvenuto per le patologie oncologiche, rappresentino un significativo progresso sia nell’efficacia clinica che negli aspetti relativi alla qualità della vita dei malati, anche quando queste terapie non si differenzino significativamente rispetto ad altre già esistenti, se valutate solo relativamente a un consolidato outcome (primario) .
Nel nostro paese, dopo le delibere dell’Agenzia Italiana per il Farmaco che hanno definito i criteri per la classificazione di farmaci innovativi e dei medicinali oncologici innovativi, l’algoritmo per la valutazione dell’innovatività di nuovi farmaci è oggetto di dibattito e valutazione da parte degli stakeholder interessati. L’Agenzia Italiana per il Farmaco ha dichiarato la propria disponibilità a verifiche di coerenza interna e riflessioni su possibili aggiustamenti.
Nel caso dell’oncologia gli outcome clinici “progression- e disease- free survival” sono già riconosciuti quale validi endpoint di efficacia, rispetto al primario “overall survival”, nella valutazione dell’innovatività dei trattamenti.
In letteratura (si veda JAMA Intern Med. Published online October 1, 2018. doi: 10.1001 / jamain-ternmed.2018.4710) si discute dell’effettiva appropriatezza di questi endpoint surrogati, per dare conto dell’effettivo beneficio e qualità della vita associata alla salute del paziente che riceve terapia oncologica.
Analogamente l’infezione da HIV, ancora non eradicabile, è un caso di patologia per la quale l’outcome primario (soppressione della viremia) è già soddisfacentemente raggiunto da molti trattamenti disponibili, ma questo potrebbe non rappresentare l’unico parametro sulla base del quale è appropriato valutare l’innovatività di nuove terapie (si veda ad es. Lancet HIV, November 24, 2019 https://doi.org/10.1016/S2352-3018(19)30345-5).
OBIETTIVI DEL PROGETTO
- valutare l’importanza di individuare e utilizzare, negli studi clinici, appropriati outcome/endpoint (per esempio “Patient Reported Outcomes” (PROs) e “Patient Reported Experience Measures” (PREM)) che possano essere utilizzati quali validi fattori nella definizione del valore e dell’innovatività di nuovi farmaci e trattamenti per alcune patologie di particolare rilevanza socio-sanitaria;
- approfondire, come caso di studio, le specificità delle esigenze delle persone con HIV (PLHIV), al fine di esplicitare il benficio terapeutico dal punto di vista del paziente, che possa essere considerato nello sviluppo e nella valutazione di nuovi trattamenti, oltre ai tradizionali endpoint di efficacia;
- stimolare la discussione sul tema presso gli stakeholder di riferimento.
Il Gruppo di Progetto, costituito a luglio 2019, intende realizzare entro 12 mesi un documento di posizione, da sottoporre alla successiva discussione pubblica ed istituzionale con le parti interessate.
Fondazione Smith Kline ha realizzato a propria integrale cura e in completa autonomia e indipendenza il progetto, per il quale ha ottenuto un contributo liberale non condizionante dalla Società ViiV Healthcare Srl.
ATTIVITA’
Il progetto è realizzato da un Gruppo di lavoro, costituito da esperti clinici, oncologi e infettivologi, metodologi della ricerca clinica, esperti di management sanitario e dei bisogni dei pazienti.
Il Gruppo di lavoro si riunisce di persona o per via telematica al fine di elaborare un documento di posizione, che valuta l’impiego di PRO nell’individuazione del valore di nuove terapie da diversi punti di vista (paziente, clinico, infettivologo, ricercatore socio-sanitario, gestore e decisore pubblico), utilizzando il caso dell’infezione HIV come esempio di patologia cornicizzata, per la quale sono attese nuove soluzioni terapeutiche.
Potrà promuovere anche incontri o workshop e intervistare esperti del settore e rappresentanti delle istituzioni interessate e realizzate surveys o ricerche presso la popolazione generale o specifici stakeholder.
IL GRUPPO DI PROGETTO
- Massimo Andreoni, Università Tor Vergata
- Andrea Antinori, INMI Lazzaro Spallanzani
- Giovanni Apolone, Istituto Nazionale Tumori
- Oriana Ciani, CERGAS Bocconi
- Simone Marcotullio, Fondazione Smith Kline, Verona
- Paolo Rizzini, Fondazione Smith Kline, Verona
- Stefano Vella, Università Cattolica del S. Cuore
- Coordinatore e Project Manager Lucio Da Ros, Fondazione Smith Kline, Verona
Ulteriori membri sono invitati sulla base di emergenti esigenze di ulteriori specifiche competenze.
RISULTATI DEL PROGETTO
1) DOCUMENTO DI POSIZIONE
Pubblicato come Numero Speciale 2020 della rivista “Tendenze Nuove” il Position Paper con ulteriori contributi di:
•Elio Borgonovi, CERGAS, SDA Bocconi e Fondazione Smith Kline;
•Cinzia Brunelli, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori, Milano;
•Antonella Cingolani, Università Cattolica del Sacro Cuore, Policlinico “A. Gemelli”, Roma;
•Claudio Jommi, CERGAS, SDA Bocconi.
2) PRESENTAZIONE AL CONVEGNO “HIV & COINFECTIONS” – FOND. ICONA
La Prof. Ciani ha presentato al 7 convegno di Fondazione ICONA “HIV & COINFECTIONS” il Position Paper e i risultati del progetto:
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Presentazione: link